全球最资讯丨细胞和基因治疗融资热，2022年后能否持续？

过去的2022年，创新药企的融资并未延续前些年的热潮，而是来到了低谷。

(资料图片)

据研发客的统计，与2021年相比，生物制药开发公司获得融资的笔数和披露的融资总金额都出现了下滑。融资总金额下滑尤为严重，从2021年145亿美元下跌至去年的81亿美元。

然而，在低迷的融资市场中，细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy）成为一缕亮光，吸引了众多投资方的关注，融资金额与去年持平，且融资交易数出现较大幅度的增长。

细胞和基因治疗作为新一代的治疗方法为患者带来了巨大的希望，也成为全球投资界的宠儿。据CrunchbaseNews的数据，从2007年至2016年，全球总计有23亿美元的资金涌向该领域的私有公司，其中，中国和韩国公司占了15%左右。

受国际产业形势和国内多项利好政策的推动，2019年以来，国内细胞和基因治疗产业迅猛发展。根据ASGCT（American Society of Gene +Cell Therapy，美国基因与细胞治疗学会）的数据，截至2020年底，中国开展细胞和基因治疗的临床试验累计超过300项，在全球仅次于美国的650多项，是最活跃的国家之一。2021年两款CAR-T产品奕凯达®和倍诺达®的获批，更是加速了投资该产业的热潮。

跟风追逐 or 谨慎看好？

当被问及如何看待当前的细胞和基因治疗融资热时，阿斯利康中国战略合作与业务发展部执行总监、阿斯利康中金医疗产业基金创新医药投资负责人潘晓刚在接受研发客采访时坦承，这波融资热的确存在一定程度的跟风追逐情况，这与中国从事该产业的人少，而相对来说资本方较多不无关系。但作为一个新兴产业，从全球来看，细胞和基因治疗也是融资热点。

成立于2015年的杏泽资本近年来投资了天泽云泰、鼐济医药、优卡迪、沙砾生物、齐禾生科和微光基因等多家细胞和基因治疗公司。其执行董事丁巍向研发客表示，杏泽资本一向看好这一新兴领域，并将其作为布局重点，因为细胞和基因治疗代表着创新药和生物技术的前沿趋势。

丁巍进一步解释说，前沿技术是临床应用创新的真正驱动力，他相细胞和基因治疗未来必定是最活跃的创新机会之一，技术进步会带来治愈疾病的新希望，因此，该领域成为投资热点在情理之中。

而研发客对过去两年细胞和基因治疗融资进行梳理后发现，尽管细胞和基因治疗融资交易笔数增长可观，但是融资主要集中在早期融资阶段，特别是Pre-A轮和A轮。这一趋势在2022年尤为明显，Pre-A轮和A轮融资占了当年全部该领域融资的54%。

单笔融资交易金额也不高，绝大多数在数千万至亿元人民币的范围内。2021年和2022年单笔融资额超过1亿美元的仅分别为3笔和2笔。

相对于整体融资交易的数量大幅上涨，偏早期的融资轮次和并不显高的投资额也说明了投资圈对于细胞和基因治疗融资相对谨慎看好的态度。

谁是下一个CAR-T？

与众多在研产品相比，已经获批的细胞和基因治疗产品数量仍很有限。据ASGCT，截至2022年10月底，全球共有3,649种细胞和基因治疗在研产品处在从临床前至上市申请阶段，然而真正获批的基因治疗产品仅22款（包括基因修饰细胞治疗产品），且绝大多数均为CAR-T、病毒载体和溶瘤病毒产品。此外还有55款非基因修饰的细胞产品获批上市。

一系列CAR-T细胞产品的成功上市也激发了企业的研发热情。当前在研阶段的细胞和基因治疗产品中，CAR-T细胞产品占据了相当的比重，也吸引了不少投资。不过，除此以外，一些尝试更新技术的公司，特别是iPSC（诱导性多能干细胞）治疗和基因编辑的公司，在国内受到更多投资者的关注。2022年获得融资的iPSC公司相对前一年有了显著的增长。

当然，这些更新的技术离临床应用还有相当的距离，不可能在短期内实现。那么，哪类产品更有可能成为继CAR-T之后下一个大范围投入临床应用的细胞和基因治疗产品呢？

潘晓刚对此提出了自己的看法。他所在的阿斯利康中金医疗产业基金去年投资了TCR-T细胞治疗公司天科雅（拓展阅读 TCR-T开发者变T细胞为载药平台的天科雅）和碱基编辑公司新芽基因。

他表示，除了较为成熟产业化的CAR-T细胞产品以外，其他的一些新型细胞和基因治疗技术，比如TCR-T、iPSC和基因编辑等，在科学上还存在各种局限性，还有不少问题需要解决。或许会有单一产品在某个疾病上取得突破，但作为整体来看，出现下一个类似CAR-T这样的整体较为成熟的产品落地，还需要较长的时间。

投资回报的挑战

细胞和基因治疗产品与传统的药物有着根本性的不同。目前已经批准的CAT-T治疗产品都是需要自体回输的个性化产品，难以大规模生产，生产成本高昂，产品定价较高，影响到产品的可及性，销售额受限。

据恒润达生招股书，我国目前上市的两款CAR-T产品奕凯达®和倍诺达®售价分别为120万和129万人民币。其中倍诺达®作为药明巨诺唯一上市产品，在2021年全年和2022年上半年的销售额仅分别为500万和900万美元。

这一现状让人疑惑投资细胞和基因治疗公司能否获得回报？对于这个问题，受访的两位投资人都表示，他们看好未来这一领域产品价格下降、可及性提高的可能。

在杏泽资本的丁巍看来，任何新技术、新产品在应用的起步阶段都会比较困难，这是个必经的阶段，现在广泛使用的单克隆抗体也同样经历了这样一个过程。作为投资人，他对细胞和基因治疗的前景有心，相随着技术的积累和进化，一定能够在商业化方面出现突破。

另一方面，丁巍关注有着优秀生产工艺能力的团队。他表示，生产制备工艺是细胞和基因治疗产品的关键所在，通过不断优化生产工艺，这类产品的生产成本就能下降，从而降低治疗费用。

潘晓刚则从另外一个角度来考虑这一挑战。他认为，目前国内已上市的这两款CAR-T产品均属于国外引进产品，因此售价较高，而随着国内企业自主开发的产品获批上市，定价有希望大幅降低。

另一方面，一些地区的惠民保也已经将细胞治疗纳入报销范围，还有一些地区对于罕见病也给予了较好的医疗费用保障措施，这对于降低患者自付部分，提高细胞和基因治疗的可及性也将起到很好的帮助。

下一篇年度盘点预告

罕见病保障“三驾马车”的马力如何？

总第1800期

访问研发客网站可浏览更多文章

关键词： 基因治疗 融资交易 细胞治疗